Nguồn: https://medicalxpress.com/
Trefoil Therapeutics vừa thông báo trong tuần này rằng họ đang bắt đầu thử nghiệm lâm sàng một loại thuốc dùng để điều trị tình trạng một số tế bào của mắt chết đi, dẫn đến mất thị lực.
Sản phẩm của công ty ở San Diego nhắm vào các tế bào trong giác mạc, lớp ngoài trong suốt bao phủ phía trước mắt. Giác mạc tập trung ánh sáng vào phía sau của mắt, nơi nó được chuyển đổi thành các tín hiệu điện chạy đến não và cho phép chúng ta nhìn thấy.
Khi các tế bào dọc theo đáy giác mạc chết đi, mắt tập trung ánh sáng kém, có thể dẫn đến giảm thị lực hoặc thậm chí mù lòa. Điều đó xảy ra ở ít nhất 4% người lớn trên 40 tuổi do sự kết hợp của tuổi tác và di truyền, theo Viện Y tế Quốc gia.
Phương pháp điều trị thông thường trong những trường hợp này là ghép giác mạc. Nhưng người nhận sau đó phải dùng thuốc ức chế hệ thống miễn dịch để tránh từ chối mô được cấy ghép.
Những loại thuốc đó có tác dụng phụ, đó là một phần lý do tại sao Trefoil đang thử một hướng đi khác, Giám đốc điều hành David Eveleth cho biết hôm thứ Tư.
Eveleth nói: “Chúng tôi đang cố gắng tạo ra những mô bạn đã có, những tế bào mà bạn đã có, tái sinh.
Thuốc thử nghiệm của Trefoil là một dạng biến đổi của một loại protein tự nhiên có tên là yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 1. Loại protein này báo hiệu các tế bào phát triển và thử nghiệm của Trefoil sẽ kiểm tra một phiên bản của protein đã được sửa đổi để tồn tại lâu hơn dạng tự nhiên.
Công ty đặt mục tiêu thu hút khoảng 70 người tham gia thử nghiệm với tình trạng bị mất tế bào giác mạc từ trung bình đến nặng. Những người tham gia này sẽ nhận được giả dược hoặc một liều thuốc thấp, trung bình hoặc cao được tiêm trực tiếp vào mắt mỗi tuần một lần trong bốn tuần.
Các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng một kính hiển vi năng lượng cao để đếm số lượng tế bào trong giác mạc bên trong, với hy vọng rằng những người đã nhận thuốc sẽ có nhiều tế bào giác mạc hơn so với lúc bắt đầu nghiên cứu. Những người tham gia nghiên cứu cũng sẽ thực hiện một bài kiểm tra mắt – không khác nhiều so với bài kiểm tra “nhắm một mắt và đọc những chữ cái này” mà bạn có thể đã thực hiện tại các phòng khám mắt.
Như trong bất kỳ thử nghiệm nghiên cứu nào, các nhà nghiên cứu sẽ theo dõi các tác dụng phụ .
Eveleth nói rằng nghiên cứu sẽ hoàn thành vào mùa hè năm 2021. Chi phí thử nghiệm sẽ được chi trả từ nguồn vòng tài trợ 28 triệu đô la mà Trefoil đã công bố vào tháng 7 năm 2019.
